アレクシオンファーマ合同会社の「会社紹介」

アレクシオンファーマ合同会社は、グローバルなバイオ製薬企業である米国アレクシオン・ファーマシューティカの日本法人として2008年9月に設立されました。
「希少疾患の患者さんとそのご家族に希望をお届けする」という私の使命を実現するために挑戦を続けてまいりました。

アレクシオンは創立以来20年以上、補体領域のリーダーとして補体に関連する疾患の治療薬の開発に臨んでまいりました。
最初かつ唯一承認された治療薬であるソリリス®（エクリスズマブ）です。
ソリリス®は日本において尿も、発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の治療薬、そして非典型溶血性ウイルス症候群の治療薬として承認されましたこれらの疾患はいずれも、制御不能な補体活性化を原因とし、生命を守る深刻な超希少疾患です。

さらにソリリス®に関しては、2017年に全身型重症筋無力症の治療薬としても承認されました。
神経疾患領域では現在、視神経脊髄炎スペクトラムに対して開発も進められています。

また、2019年６月に、これまでのソリリス®の実績を基に作られ、初めての長時間作用型の終末補体阻害剤であるユルトミリス®（ラブリズマブ）がPNHの治療薬として承認され、同年9月に発売されました。

もう一つの主要領域である代謝性疾患領域は、2015年に低ホスファターゼ症（HPP）の治療薬としてストレンジック®（アスホターゼアルファ）を​​、2016年にはライソゾーム酸性リパーゼ欠損症（LAL-D）の治療薬としてカヌマ®（セベリパーゼアルファ）が発売されました。
ストレンジック®、カヌマ®は、それぞれHPPとLAL-Dに対する酵素補充療法であり、これらの疾患に対する初めての治療薬です。

私たちの社員全員が、「患者さんのためにつくす」「先に行動する」「仲間を力づける」「革新的なソリューションを生み出す」という4つのカルチャー・バリューを基軸として、希少疾患の患者さんお一人おひとりが困難を乗り越え、答えを見つけ、笑顔で生活できるように、一日たゆまぬ努力を重ね、今だ満たされていないペイシェント（患者さんの）ニーズにこたえられるように向かいます。

日々、より良い明日のために。

■事業について
同社は、サイエンス志向のグローバルなバイオ・医薬品企業です。
日本においては、主にオンコロジー、循環器・代謝/消化器疾患、呼吸器疾患を重点領域として患者の健康と医療の発展への更なる貢献を果たすべく活動しています。

■研究開発
アレクシオンは、スピード感とあくなき探究心を持って、
人々の命に関わる課題に対して前向きな薬の開発を行っ ています。

■希少疾患のエキスパート
私たちは、補体という複雑な領域において先駆的な取り組みを始めて以来、 希少疾患
への現状維持を続けています。
この知識と 経験によって、大きなアンメットニーズがあり、患者さんやそのご家族が
よりよい生活ができる可能性のある新たな領域に、革新と進化を実現できるのです。
私たちは、血液腎臓、神経、代謝および心臓といった疾患を研究開発の注目領域と位置づけており、これらの領域における社内外の開発機会育成、補体関連の新たな適応症の拡大と、臨床段階のパイプラインの強化に向けてございます。
人生を変えるような薬の開発と提供を行うとともに、独自のバイオインフォマティクスプラットフォームを活用して、希少疾患への優先順位、その疫学へ洞察を与えています。

患者さんのためにより良い社会を⽬指して

私たちは、希少疾患・難病の患者さんが必要な時に必要な薬を使える医療環境が重要と考えています。
さらに患者さんが⽣生きやすいように社会環境も整える必要があると考えています。

アレクシオンファーマ合同会社は、希少疾患に特化した製薬企業として、医薬品の開発に留まらず、「すべての希少疾患をもつ⼈々に⼈⽣を変える治療法と希望を届ける」というパーパスを大切にして多様なステークホルダーと協力しながら、希少疾患や難病の患者さんを簡潔に環境の課題解決に向けた活動や疾患啓発など⻑期的視野に立って考えています。